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한국노바티스, '셈블릭스' ELN 가이드라인

만성골수성백혈병 1차 치료제 등재

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한국노바티스는 자사의 만성골수성백혈병(CML) 치료제 ‘셈블릭스’(성분명: 애시미닙)가 유럽백혈병네트워크(ELN)의 최신 치료 가이드라인에서 만성골수성백혈병 1차 치료 옵션으로 새롭게 등재됐다고 8월18일 밝혔다. 이는 2020년 이후 5년 만에 개정된 가이드라인으로, 셈블릭스가 1차 치료제로 공식 권고된 것으로 알려졌다.

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맞춤형 치료 강조 및 셈블릭스 추가

이번에 개정된 ELN 가이드라인은 환자 개개인의 동반 질환, 내약성, 치료 이력 등을 고려한 맞춤형 치료를 권장하고 있다. 치료의 주요 목표로 무치료 관해(TFR)를 위한 깊은 분자학적 반응(DMR)을 조기에 확보하는 것을 강조했다. 기존 가이드라인에는 포함되지 않았던 셈블릭스는 이번 개정을 통해 CML 1차 및 2차 이후 치료 옵션으로 공식 등재되었다.

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ASC4FIRST 연구, 1차 치료제 등재의 근거

셈블릭스가 1차 치료 옵션으로 권고된 배경에는 ASC4FIRST 임상 연구 결과가 있다. 이 연구는 신규 진단된 CML 환자를 대상으로 셈블릭스와 기존 표준 치료제를 비교한 글로벌 3상 연구다. 연구 결과, 셈블릭스 투여군은 48주 시점에서 주요 분자학적 반응(MMR) 달성률이 67.7%로, 기존 TKI 투여군(49.0%)보다 약 19%p 높았다. 또한, 무치료 관해(TFR)의 주요 지표인 깊은 분자학적 반응(MR4) 달성률 역시 셈블릭스군에서 39%로, 기존 TKI 치료군(21%) 대비 약 2배 높은 결과를 보였다.

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2차 치료 이후에서도 우수성 입증

셈블릭스는 2가지 이상의 TKI 치료에 실패한 환자에게도 포나티닙과 함께 ‘첫 번째 옵션’으로 권고됐다. ASCEMBL 3상 연구를 통해 셈블릭스는 기존 2세대 TKI인 보수티닙 대비 약 2배 높은 주요 분자학적 반응(MMR) 달성률을 보였다. 셈블릭스 투여군의 이상반응으로 인한 치료 중단율은 8.3%로, 보수티닙군(27.6%)보다 유의미하게 낮아 효과와 내약성 측면 모두에서 뛰어난 것으로 입증되었다.

을지대학교의료원 혈액내과 #김동욱 교수는 “이번 ELN 가이드라인에서 셈블릭스가 1차 치료 옵션으로 명시된 만큼, 보다 광범위한 CML 환자들의 치료 목표 달성에 기여할 것으로 기대한다”고 밝혔다.

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셈블릭스, 국내 허가 및 급여 현황

노바티스는 글리벡, 타시그나에 이어 4세대 치료제인 셈블릭스를 개발하며 CML 치료 분야를 선도해왔다. 셈블릭스는 2가지 이상 TKI 치료를 받은 환자를 대상으로 2022년 6월 국내 허가를 받았고, 2023년 7월 건강보험 급여가 적용됐다. 지난 2025년 2월에는 CML 성인 환자의 1차 치료제로 적응증 확대 승인을 받은 바 있다.