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식약처, 국내 최초 '알파-만노사이드축적증' 치료 희귀의약품 허가

- '람제데주10밀리그램' 수입 품목허가... 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회 제공

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[건강보험저널] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용되는 수입 희귀의약품 '람제데주10밀리그램(벨마나제알파)'을 1월 12일 자로 국내 최초로 허가했다고 밝혔다.

알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적되어 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 희귀 유전 질환이다.

이번에 허가된 '람제데주10밀리그램'은 유전자재조합 기술로 만들어진 알파-만노사이드분해효소로, 환자에게 부족한 효소를 보충해 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화하는 기전으로 작용한다.

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♧ 치료제 부재했던 희귀질환, 새 희망 열려

그동안 국내에서는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없어 환자들이 어려움을 겪어왔다.

식약처는 이번 '람제데주10밀리그램'의 허가를 통해 해당 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

광동제약이 2023년 7월 24일 이탈리아의 희귀의약품 전문기업 키에시와 독점 판매, 유통 계약을 체결한 희귀 의약품 ‘람제데주’(Lamzede 벨마나제알파ㆍ사진)가 국내에서 신속심사 품목으로 지정되어 빠른 허가절차를 밟아 2년6개월만에 인정을 받게 됐다.

식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 강조했다.

이 허가로 인해 국내 희귀질환 치료 환경이 한 단계 발전할 것으로 예상되며, 관련 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것으로 보인다.

 

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