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식약처, IDH 변이 뇌종양 표적치료제 ‘보라니고정’ 허가

-12세 이상 소아 및 성인 신경교종 환자 대상… 국내 희귀암 치료의 새 지평

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[건강보험저널] 식품의약품안전처(처장 오유경)가 1월 13일, 특정 유전자 변이가 있는 신경교종 환자를 위한 수입 희귀의약품 ‘보라니고정(성분명 보라시데닙)’을 품목 허가했다. 이로써 그간 치료 옵션이 제한적이었던 저등급 신경교종 환자들에게 정식 승인된 표적치료라는 새로운 희망이 생겼다.

1. 주요 허가 내용 및 대상

* 제품명: 보라니고정 (10mg, 40mg)

* 대상 환자: 수술(생검, 부분/완전 절제 등) 후 추가 치료가 필요한 12세 이상 소아(40kg 이상) 및 성인

* 해당 질환: IDH1 또는 IDH2 변이가 확인된 2등급 성상세포종 또는 희돌기교종

2. 보라니고의 치료 원리

보라니고는 IDH1/2 이중억제제 계열의 약물로, 암세포의 증식을 뿌리부터 차단하는 방식을 사용한다.

* 변이 차단: 신경교종 환자에게 IDH 유전자 변이가 발생하면 암세포 성장을 돕는 대사물질인 '2-HG'가 과다 생성된다.

* 증식 억제: 보라니고는 이 변이된 효소를 직접 억제하여 2-HG 생성을 줄임으로써 종양의 성장을 막는다.

3. 입증된 임상적 유효성 (INDIGO 연구 결과)

3상 임상 시험을 통해 위약(가짜 약) 대비 압도적인 치료 효과를 확인했다.

* 사망 및 진행 위험: 종양 진행 또는 사망 위험을 61% 감소

* 추가 치료 지연: 방사선·항암화학요법 등 추가 치료가 필요한 위험을 74% 감소

* 안전성: 양호한 내약성을 보이며 기존 임상 결과와 일관된 안전성 프로필을 유지함

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♤ 보라니고 허가의 의미

"그동안 성인 신경교종 환자들은 대부분 정식 승인 치료제가 아닌 '오프라벨(허가 외 처방)' 치료에 의존해야 했습니다. 이번 보라니고의 허가는 규제과학을 바탕으로 희귀·난치질환 환자들에게 검증된 치료 선택권을 신속하게 제공했다는 데 큰 의의가 있습니다."

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