건강보험저널-필수의료배상보험

식약처, 골수섬유증 치료 희귀의약품 허가…치료제 선택 폭 확대

‘본조캡슐(파크리티닙시트르산염)’ 수입 품목허가…중증 환자에 새로운 치료 기회

​

【건강보험저널=박종운 기자】 식품의약품안전처가 골수섬유증 치료에 사용되는 희귀의약품 ‘본조캡슐(파크리티닙시트르산염)’을 허가했다.

식약처는 8월13일 골수섬유증 치료 희귀의약품인 본조캡슐의 수입 품목허가를 완료했다고 밝혔다.

이번 허가로 기존 치료제를 사용하기 어려운 중증 골수섬유증 환자들의 치료제 선택 폭이 확대될 것으로 기대된다.

골수섬유증은 골수 증식 종양의 일종으로, 조혈 기능을 담당하는 골수 조직에 섬유화가 진행되면서 정상적인 혈액세포 생성 기능이 저하되는 질환이다.

본조캡슐은 일차성 골수섬유증 환자뿐 아니라 진성적혈구증가증 또는 본태성혈소판증가증 이후 발생한 이차성 골수섬유증 성인 환자의 치료에 사용된다.

특히 기존 치료제를 사용할 수 없는 중증 환자 가운데 혈소판 수가 50×10⁹/L 미만인 중간 또는 고위험군 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 전망된다.

식약처는 앞서 본조캡슐을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제32호로 지정하고 신속심사를 진행했다.

GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 높은 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도다.

식약처 관계자는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사·허가될 수 있도록 노력하겠다”며 “환자들의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

​

제품 형태: 흰색 용기에 담긴 캡슐 제형으로, 글로벌 시장에서는 주로 100mg 용량 제품이 공급되고 있다.

제조/유통: 글로벌 시장에서는 Sobi사 등이 유통하며, 국내에서는 한독이 수입 및 공급을 담당한다.

이번 허가를 통해 치료 선택지가 제한적이었던 중증 골수섬유증 환자들에게 새로운 치료 옵션이 제공되면서 희귀·중증질환 분야의 치료 접근성이 한층 개선될 것으로 보인다.